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厚生労働省の厚生科学審議会疾病対策部会指定難病検討委員会は、令和７年12月11日に第63回会合を開きました。 議題は、既存の指定難病の要件該当性の確認と、臨床調査個人票の更新申請期間の延長に関する検討です。 指定難病制度は、長期療養による経済的負担が大きい患者を支援し、症例を収集して治療研究を推進することを目的としています。 制度の安定性確保のため、効果的な治療方法が確立するなど状況が変化した疾患については、定期的に評価し見直す方針が確認されています。
既存指定難病の要件該当性に関する検討
令和６年７月、厚生労働省は領域別研究班に対し、既存の指定難病の要件該当性の確認を依頼しました,。 その結果、同年10月には、４疾患が指定難病の要件を満たさない可能性があるとして指摘されました,。 これらの疾患について、委員会は今後の対応方針を整理しました,。
１．スティーヴンス・ジョンソン症候群（SJS）と中毒性表皮壊死症（TEN）
これら２疾患については、本来、薬剤などによる二次性のものは指定難病の対象外とされていますが、現在の受給者のうち薬剤性のものが一定程度含まれていることが明らかになりました。 SJSでは約５％、TENでは約15％の認定者が、医薬品副作用被害救済制度に該当する可能性のある症例であったためです。 「発病の機構が明らかでない」という指定難病の要件との関連で、運用の見直しが検討されました。
【今後の対応と政策的含意】 医薬品の副作用に起因する症例は、従前通り難病助成の対象外と改めて確認されました。 令和７年度内に、難病の医療費助成申請を行う際、医薬品副作用被害救済制度の不支給決定通知書を添えるよう、指定医や自治体などへ周知する運用面の改善を図ります。 薬剤性の症例に対する難病医療費助成の適用に関して、運用が厳格化されます。
２．広範脊柱管狭窄症
この疾患は、令和６年９月末時点で、客観的な診断基準が関連学会の承認を得ていない可能性が指摘されていました,。
【今後の対応と政策的含意】 現行の診断基準について、日本医学会分科会の関係学会から令和８年３月までに承認が得られる見込みです,。 その直後の指定難病検討委員会で承認が確認できることを条件として、引き続き指定難病の要件を満たすと判断されました,。 疾患概念の確立に向けた学会承認が期限付きで条件とされ、承認が得られれば指定難病としての継続が認められます,。
３．アトピー性脊髄炎
この疾患についても、以前は診断基準が学会承認を得ていませんでしたが、これまでの診断基準をアップデートした新たな基準が、令和７年３月に学会の承認を受けていることが確認されました。
【今後の対応と政策的含意】 改訂後の診断基準は、令和８年４月１日より新規申請者に対して適用開始予定です。 ただし、診断基準のアップデートに伴い、既認定者（現在、医療費受給を受けている患者）が更新申請を行う際、新しい検査項目を満たさない可能性があることから、既認定者については引き続き当該指定難病の患者として取り扱う方針です。 新しい診断基準が策定され、新規申請者に適用されることで、疾患の定義が医学的にアップデートされますが、既存患者の助成は維持されます。
４．指定難病の継続的な要件確認
今回の４疾患に関する検討を含め、指定難病として医療費助成を継続するための、定期的な再評価の仕組みが実際に機能していることが示されました。 この議論の結果を踏まえ、令和７年12月下旬には難病対策委員会で経過措置などについて議論される予定です。 令和７年度の見直しの結果は、令和８年４月１日より適用開始される予定です。
【政策的な含意】 指定難病として医療費助成を継続するための、定期的な再評価の仕組みが実際に機能していることが示されます。
臨床調査個人票の更新申請期間延長に関する検討
現在、難病の医療費助成の更新は年に一度必要であり、臨床調査個人票（臨個票）や課税証明書などの提出が求められています。 自治体、医療機関、患者団体からは、この更新手続きの簡素化を求める要望が寄せられています。 特に、長期にわたり状態が変化しない患者にとって、毎年臨個票を提出することが負担になっているとの指摘がありました。
【今後の検討方向と政策的含意】 令和６年７月の調査では、研究班の約６割が更新期間を２年または３年以上に１回の頻度に延長することが可能ではないかとの意見を示しています。 今後は、難病データベースの情報や医学的知見に基づき、各指定難病について更新期間延長の可否を検討します。 延長可能と判断された疾病については、2028年４月１日から順次適用開始予定です。 難病患者および医療機関の負担軽減のため、医療費助成の更新手続きの簡素化が進められる方向性が示されました,。
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本記事は生成AI（NotebookLM）を使用して執筆しております。
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